Ученые используют CRISPR для блокирования репликации ВИЧ внутри живых клеток

Современная медицина сделала невероятный прогресс в лечении ВИЧ. Несколько лет назад инфекция ВИЧ почти наверняка привела бы к развитию СПИДа, но лечение теперь может задержать болезнь. Даже при ежедневной антиретровирусной терапии (АРТ) патоген продолжает скрываться в клетках пациента. Исследователи из Университета Кобе в Японии говорят, что они успешно использовали платформу для редактирования генов CRISPR / Cas9, чтобы блокировать репликацию ВИЧ в живых клетках.

Около 35 миллионов человек во всем мире инфицированы ВИЧ, но многие из них сохраняют уровень вирусного уровня с АРТ. Лекарства в настоящее время не могут искоренить все признаки ВИЧ-инфекции из-за того, как вирус воспроизводит. ВИЧ - это ретровирус, то есть вирус, основанный на РНК, когда он заражает клетки. Однако первое, что он делает при входе в клетку, - это использовать фермент под названием обратная транскриптаза, чтобы превратиться в ДНК и спрятать в геноме клетки. Когда клетка производит свои собственные белки, она также заканчивает создание новых вирусных частиц.

Даже если вы устраните все циркулирующие ВИЧ в организме, все еще существует вирус, скрывающийся внутри клеток. Вот почему японская команда посмотрела на CRISPR / Cas9. Эта технология основана на бактериальной антивирусной системе, но ученые научились ее использовать, чтобы точно отрезать ДНК в живых клетках. Команда использовала CRISPR для изменения генома ВИЧ, пока он все еще скрывался внутри клеток, тем самым ограничивая его вирулентность.

Эксперимент нацелился на два из девяти генов ВИЧ, которые являются ключевыми для распространения вируса. Гены, о которых идет речь, известны как tat и rev. Без этих генов ВИЧ не работает. Исследователи использовали генетическую информацию из шести общих подтипов ВИЧ для создания ориентированной РНК (gRNA), которая указывала на белок Cas9 в правильных сегментах ДНК. Они вводили его в клетки с использованием модифицированного лентивирусного вектора.

CRISPR не использовался для добавления новых генов или каких-либо конкретных замещений. Дело было просто в том, чтобы повредить эти критические ВИЧ-гены. С мутантными и нефункциональными генами вирус был искалечен. По мнению команды, их метод нацеливания на несколько вариантов гена ВИЧ был успешным в ограничении распространения вируса. Клетки не получали практически никаких вирусных частиц.

Этот эксперимент произошел в культуре клеток, но в будущем исследование могло бы привести к способу делать то же самое у людей. Если вы можете уменьшить циркулирующие вирусы до нулевых и ядерных вирусных геномов внутри клеток, вы, наконец, сможете вылечить ВИЧ.

Читать далее

Генная терапия Crispr Восстанавливает цветное зрение в небольшом пробном испытании

Генетические заболевания являются убедительными целью для лечения вирусной генной терапии, но результаты могут быть пятнистыми в лучшем случае. Хотя есть хорошие новости. В среду исследователи представили доказательства пролома эксперимента по редактированию генов, который восстановил некоторое цветовое зрение пациентам с прогрессивным, потерей генетической видения.

CRISPR Gene Editing может иметь непредвиденные побочные эффекты

Новые исследования показывают, что CRISPR может вызвать генетические ошибки при их использовании - и в более широком диапазоне областей, чем мы изначально знали.

Новый метод CRISPR продвигает время для генетического редактирования

Если генетическое редактирование не было достаточно сумасшедшим для вашей реальности, недавний прорыв в технологии CRISPR проложил путь для редактирования целых генных сетей за один шаг.