5 хворих на вовчак перебувають у ремісії після клітинної терапії CAR-T

Системний червоний вовчак (СКВ), аутоімунне захворювання, яке коливається від легкого до небезпечного для життя, історично не вистачало ліків. Хвороба передбачає власні антитіла, що атакують тілесні тканини, що призводить до запалення та пошкодження різних органів. Хоча більшість пацієнтів з СКВ можуть жити щасливим і інакше здоровим життям, пом'якшуючи їх симптоми, це може бути втомлюючим і громіздким. Інші зазнають такої значної шкоди своїм внутрішнім органам, що вони переживають ниркову недостатність, серцево -судинні захворювання та інші медичні явища, які можуть призвести до ранньої смерті. Цей діапазон досвіду, зрозуміло, викликав тривогу для багатьох пацієнтів з СКВ, але переглянута клітинна терапія з Німеччини припускає, що це не завжди буде таким.

Лікування, яке називається CAR-T клітинна терапія, раніше використовувалося для лікування раку, але рідко для боротьби з аутоімунними захворюваннями. Вчені з університету Фрідріха Олександра Ерланген-Нюрберг та Університетциклінікум Ерланген взяли Т-клітини, тип лейкоцитів, від п'яти хворих на СКВ та генетично розробляли їх, щоб знайти та вбити В-клітини, які виробляють антитіла. Інженерні Т -клітини успішно вбили В -клітини кожного пацієнта, тим самим запобігаючи подальшому аутоімунному погіршенні.

Але В -клітини є життєво важливими для функції імунної системи; Без них тіла не змогли б боротися з вірусами та інфекціями. Протягом декількох місяців кістковий мозок пацієнтів виробляв більше В -клітин. Ці В -клітини не визнавали здорову тканину як ризик захворювання, тобто вони залишили здорові клітини пацієнтів у спокої. Вчені виконали те, що вони зараз називають "імунним скиданням".

Їх перший пацієнт, який лікується на початку 2021 року, зараз не був у SLEE протягом півтора року. Інші чотири пацієнти перебувають у відміченні протягом шести -12 місяців. Вчені планують продовжувати стежити за своїм успіхом протягом більш тривалого періоду часу, а також тестовою терапією CAR-T клітинної терапії на більшій когорті пацієнтів з СКВ. Можливо, люди з більш важкою або пізньою стадією СКВ не знайдуть такого ж успіху з клітинною терапією CAR-T, як і інші. Тим не менш, їх експеримент пропонує трохи обіцянки для багатьох людей з інакше важким захворюванням.

Читати далі

Генна терапія Crispr відновлює колірне бачення у невеликому суді

Генетичні захворювання - це переконлива мета для вірусної генної терапії, але результати можуть бути плямисто. Хороша новина, хоча. У середу, дослідники представили докази з експерименту з редагування генів прориву, що відновив певний бачення для пацієнтів з прогресивним, втратою генетичного зору.